1月13日，云舟生物合作伙伴成都优赛诺生物科技有限公司（以下简称：成都优赛诺）宣布其自主研发的靶向CD19嵌合抗原受体（CAR）异体通用型T细胞注射液（UC101）于2025年1月11日获得美国食品药品监督管理局（FDA）关于新药临床试验申请（IND）的批准。这也是国内首款通过FDA新药临床试验申请的通用型CAR-T产品。

云舟生物（VectorBuilder）凭借丰富的基因药物CDMO服务经验和强有力的技术支持，依照多国申报的标准，为成都优赛诺量身定制包括稳转株细胞的合规建库、慢病毒生产的工艺开发、分析方法研究及确认、多个GMP批次生产、稳定性测试、质控放行等一站式CDMO服务，实现高有效性、高安全性、高经济性的药物研发生产优势，为成都优赛诺UC101申请FDA IND提供有力保障。

全球首个脐血异体通用型CAR-T

UC101是全球首个获得FDA IND批准的脐血来源异体通用型CAR-T。脐血来源的T细胞是最年轻的T细胞，具有低免疫原性和处于早期分化状态的天然优势。脐血T细胞的低免疫原性可以降低宿主抗移植物（HvGR）反应，使异体通用型CAR-T在患者体内更容易且更好地扩增，显著提升异体CAR-T细胞的体内中位存留时间。更重要的是，脐血T细胞中有90%是初始T细胞，在体外大量扩增后仍能有80%的记忆干性T细胞（Tscm）和中心记忆T细胞（Tcm），处于分化早期的Tscm和Tcm细胞具有更强的体内扩增能力和持久性，使得产品具有更好的治疗效果。

独家技术亮点

UC101也是全球首个使用稳转细胞系生产慢病毒载体并获批IND的CAR-T。稳转细胞系生产慢病毒载体无需质粒作为原料，生产工艺更简洁。该工艺下生产的慢病毒载体具有批次间均一性高、病毒载体滴度高、病毒空壳率低、转导效率高、质量更可控等优势。相较于传统瞬转工艺生产的慢病毒载体，在提高质量的同时大幅降低成本。UC101采用独特的基因编辑组合，在降低免疫原性、增加有效性的同时可更好控制不良反应。在本次FDA IND的申报中，成都优赛诺成功使用美国进口的脐带血在GMP环境中完成多批大规模生产，一批生产可供100人份以上使用，真正做到大幅降低CAR-T细胞治疗价格，提升医疗可及性。UC101是国内首个获得FDA IND批准的异体通用型CAR-T，标志着国内异体通用型CAR-T产品正式走向国际舞台。UC101获批FDA IND意味着成都优赛诺的脐血异体通用型CAR-T细胞技术平台诸多创新点都获得了国际顶尖监管机构的认同，同时也标志着成都优赛诺完成了技术平台首个产品的验证，为后续基于该平台的新适应症、新靶点产品开发奠定了坚实的产业化基础，显示出成都优赛诺未来在全球化战略上的巨大潜能。

量身定制，云舟生物为成都优赛诺提供一站式CDMO服务

本次FDA IND的申报中，成都优赛诺成功使用云舟生物提供的慢病毒载体，实现大幅降本增效。经过云舟生物工艺团队的开发，慢病毒载体的批次补料工艺实现了病毒载体收获滴度高于5E8TU/ml，在同等物料消耗下单产为普通质粒转染法的10倍以上。在病毒纯化方面实现了病毒物理颗粒回收率高于30%, 功能性病毒分离回收率最高超过50%的工艺要求。同时工艺具有批次间均一性高、转导效率高、质量更可控等优势。与瞬转工艺生产的慢病毒载体相比，其能在提升质量的同时大幅降低成本。云舟生物在欧盟QP认证的GMP体系下生产的慢病毒，下游的细胞治疗生产单剂量成本已能降低至接近万元人民币。此外，UC101获批FDA IND也标志着云舟生物的慢病毒生产体系进一步成熟完善。云舟生物在多个质粒转染工艺的病毒项目拥有了完整的FDA IND经验以外，具有了突破现有成熟工艺，开展全新CMC项目的开发，生产和检验能力。  

云舟生物首席科学家蓝田博士表示：“祝贺成都优赛诺的UC101产品获批美国FDA IND！作为全球首个脐血异体通用型CAR-T产品，UC101凭借其卓越的创新性和技术优势，为众多疾病治疗带来了新的希望。作为合作伙伴，我们非常荣幸能够参与这一突破性的项目，并为UC101的研发生产提供支持。未来，我们期待与成都优赛诺继续在各个临床产品管线深化合作，在技术创新与临床应用中共同探索更多可能，为全球患者带来更加高效、安全的创新治疗选择。”

关于成都优赛诺

成都优赛诺生物科技有限公司成立于2020年12月，致力于异体通用型CAR-T细胞治疗药物的研发和产业化，现为国家科技型中小企业、四川省“专精特新”中小企业、成都市新晋“潜在”独角兽企业和高新区高层次“四派”人才企业。自创立以来，基于未满足的临床需求，成都优赛诺自主研发的“异体通用型CAR-T细胞工程化改造技术”已在血液肿瘤和自身免疫性疾病的IIT临床试验中展现了良好疗效和安全性。该项技术荣获国家工信部火炬中心“全国颠覆性技术创新大赛”优胜奖。

未来，成都优赛诺将加快产业化步伐，建设“自主研发产链”体系，协同突破“卡脖子”核心技术难点，以期成为新一代异体通用型CAR-T技术的代表企业。

关于VectorBuilder云舟生物

云舟生物拥有16,600平方米的GMP基因载体研发生产基地，可提供全方位的基因递送CDMO服务，产品包括高可达10g生产规模的质粒DNA，腺相关病毒AAV、慢病毒、MMLV、AdV等各类病毒载体，mRNA等核酸药物，服务范围涵盖工艺开发、分析方法开发、生产制备、种子库建立、法规事务服务、技术转移等一站式服务，可满足客户临床前阶段、临床阶段以及商业化阶段的基因治疗载体制备需求。云舟生物的基因药物CDMO项目遍布北美、欧洲、日本等多个国家和地区，已成功助力全球数十个项目成功开展IIT或IND研究，其中GMP级别的质粒和慢病毒载体已获得美国FDA的IND正式批准，用于在美国的多中心临床试验。云舟生物致力于系统性攻克基因递送行业的关键技术瓶颈，为行业和世界创造不可取代的价值。