近日，云舟生物日本子公司VectorBuilder Japan宣布，云舟生物与蓝图医药、日本帝京大学及帝京平成大学合作进行的“Menkes罕见儿科疾病临床研究示范项目”已被日本贸易振兴机构（JETRO）正式纳入日本对外国直接投资的补贴项目。

云舟生物在基因药物的快速开发、生产和质量控制方面具备丰富的经验，将与药企、研究机构和医院合作，为其提供CRO与CDMO服务，共同探索治疗Menkes的基因疗法。

日本的外国直接投资激励计划旨在吸引在日外资私营企业引入和开发创新技术及商业模式，入选企业将获得补贴，用于产品和服务的开发、运营和评估等。本项目资金规模约为2860万日元（140万元人民币），主要用于以下两项工作：

1.开发和优化基于AAV载体的基因疗法，进行模式动物验证以及临床药效评估；

2.联合药企及医院评估现有患者的疾病状况，开发基因药物进行治疗。

本次研究中的Menkes小鼠模型（箭头）

在本次项目中，云舟生物联合了帝京大学及帝京平成大学，在Menkes模型小鼠上共同开展临床前研究，并计划与当地医院合作开展IIT项目进一步验证临床效果。其中，帝京平成大学的Kodama教授是Menkes领域的权威专家，过去40年参与了10多位Menkes患儿的治疗。她不仅是本次研究的顾问，同时也是日本Menkes医师团队的主理专家。

云舟生物日本运营总监Miho Matakatsu博士表示：“我们针对Menkes设计开发的AAV载体已经在中国的IIT研究中验证了有效性。目前，我们的项目也在用同样的技术进行研究，目的是基于对日本患者的病理学分析，进一步研究和开发Menkes疾病的基因疗法。”

Miho Matakatsu博士表示，“一般情况下，基因药物开发大约需要10年，且需要高昂的研发成本，这是目前制约基因药物发展的重要难题。我们希望通过这个项目，开发安全有效的基因疗法，缩短药物开发周期，降低治疗成本。”

Menkes是一种遗传性代谢性疾病，发病机制是由于X染色体上编码跨膜铜离子转运蛋白的ATP7A基因突变导致铜代谢异常，患者多处器官因缺乏铜而呈现病症，尤其是全身的结缔组织和神经系统。该病主要发生在男孩中，发生率为二十万分之一。Menkes患者在出生后两到三个月内会出现相关症状，许多人在儿童早期死亡。目前的治疗主要是通过铜剂类药物（例如组胺酸铜）延缓病情进展，因此亟需研发从根源上治疗该疾病的基因药物。

此前，云舟生物在国内与合作的药企蓝图医药开发的候选基因药物LTGT06，是一种基于AAV载体的Menkes基因疗法，云舟生物提供了基因递送方案的CRO和候选基因药的CDMO服务。蓝图医药与昆明九二〇医院、昆明霍普禾森医院合作开展了由研究者发起的Menkes临床研究，接受LTGT06治疗后患者的病情有所改善，验证了云舟生物在基因递送的临床应用上具备强大的研发和生产能力。