近日，在「BIONNOVA细胞与基因治疗创新聚焦」与「BIONNOVA核酸药物创新聚焦」盛会上，云舟生物科技（广州）股份有限公司（简称“云舟生物”）成为现场焦点，并展示了其在细胞治疗、基因治疗以及核酸药物领域的技术创新和高质量服务。

本次大会于7月11日至12日在上海建工浦江皇冠假日酒店举行，聚集了细胞治疗、基因治疗、核酸药物和疫苗四大热门领域的专家与企业代表。

涵盖了研发、临床和生产三大维度，重点探讨创新研发、技术工艺、质量控制、临床应用、监管政策、商业化落地等六大关键要点。

云舟生物应用科学家郑凯乐博士就基因递送载体生产痛点及解决方案、IVT mRNA和LNP封装平台搭建与开发思路等云舟生物最新研究成果在大会上发表了两个主题演讲。

在“基因递送载体生产痛点及解决方案”的主题演讲中，郑博士首先介绍了云舟生物作为一个高质量基因递送服务平台的优势。云舟生物凭借全球首创的基因载体智能设计和智慧生产的载体“亚马逊”平台，开启了定制化基因载体的商品化时代。目前，云舟生物已服务全球90多个国家和地区超过4000家科研机构和制药公司。

接着，郑博士对基因治疗的发展趋势进行了分析与总结，并表示从在研管线中血清型跟靶向性上的数据分析，AAV衣壳进化是未来基因递送的关注点。他还提到病毒载体、LNP、电转质粒、电转mRNA仍是递送基因编辑工具的热门选择。针对目前载体CDMO工艺的痛点，云舟生物的一站式全链条基因递送服务可提供高质量的CDMO服务，帮助客户应对基因药物开发中的挑战。

目前云舟生物已为全球首个罕见病Menkes综合征基因药物临床研究项目提供CRO和CDMO服务方案。在云舟生物的助力下，该项目从研发到临床应用（IIT）仅耗时半年多，极大缩减了药物开发周期。

在“LNP载体平台搭建与开发思路”主题分享中，博士着重对IVT mRNA和LNP平台的搭建与开发思路进行了分享。他分享了常规IVT mRNA载体构造和mRNA的合成，指出了IVT mRNA载体应用中的加帽方法、UTR选择等关注点以及polyA容易丢失等痛点；并展示了云舟生物在应用中对UTRs和polyA尾完整性的优化成果。云舟生物可提供多套经过筛选验证的内源以及合成的UTRs以匹配载体的应用，且云舟生物自主研发的高polyA尾完整性骨架可以稳定克隆120-150nt polyA尾的质粒。

此外，针对IVT mRNA载体的密码子优化、加帽方案效率、核糖核酸的化学修饰对mRNA的影响，郑博士进行了详细的分析。他还介绍了云舟生物的LNP封装平台、不同级别mRNA的质量检测标准，分享了最新的肺特异性抗体偶联LNP-mRNA递送方案的概念性验证实验，该实验成功地实现了肺部组织的基因递送。

对于在LNP制备过程中的工艺优化与设备，郑博士表示，云舟尝试了不同品牌的设备，在工艺上也做了许多优化。还进行了深入的微流控设计和原理研究，最终收获了较好的数据并搭建了相关技术平台。此外，他还提到单抗偶连的LNP制备将是公司未来关注重点与发展方向。

云舟生物在本次BIONNOVA细胞与基因治疗x核酸药物创新聚焦大会上展示了其在基因递送和LNP封装平台方面的前沿研发成果和丰富经验，以期为进一步推动细胞治疗、基因治疗与核酸药物的创新发展贡献力量。