HiExpress™萤火虫荧光素酶GalNAc LNP-mRNA

我们的GalNAc LNP-HiExpress^TM FLuc mRNA利用GalNAc修饰的LNP靶向肝细胞上的ASGPR受体，为LNP摄取提供了一种不同于传统使用ApoE/LDLR的选择。经过密码子优化，该mRNA可以实现稳健的基因表达，且无论是在标准的还是Ldlr-/-小鼠品系中都能有效递送转基因。

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试验验证

Efficient hepatic delivery of mRNA in Ldlr−/− mice using a GalNac-lipid nanoparticle (LNP).jpg

图1 使用GalNac-脂质纳米颗粒（LNP）在Ldlr-/-小鼠肝脏中实现mRNA的高效递送。m1Psi修饰的HiExpress^TM Firefly Luciferase IVT mRNA被封装在GalNac或标准SM102 LNP中。向每只野生型或Ldlr敲除的C57BL/6小鼠尾静脉注射每公斤体重0.5 mg的封装的RNA。注射后6小时和24小时通过实时成像观察荧光素酶活性。